cables - Preguntas Frecuentes

¿Qué es un registro de pacientes?

Un registro es un programa para la recopilación, el almacenamiento, la recuperación y la difusión de información claramente definida para un propósito específico. Los datos recopilados en este registro incluyen diagnóstico y tratamiento, gestión de la atención, calidad de vida e información longitudinal para el síndrome de Leigh.

¿Por qué un registro de Síndrome de Leigh?

Dado que los investigadores y los pacientes con síndrome de Leigh se encuentran en todo el mundo, contar con una base de datos centralizada facilita el intercambio de información clínica. El registro brinda una excelente oportunidad para que las familias participen en estudios de investigación y ensayos clínicos. Una vez que se completan los cuestionarios, los investigadores pueden comparar síntomas específicos, identificar cómo progresa el síndrome y obtener información valiosa sobre qué tratamientos fueron más exitosos.

¿Quién debe participar?

¡Todas las personas con síndrome de Leigh! Participar en el Registro en CoRDS es una excelente manera para que los participantes y sus cuidadores participen para ayudar a identificar los síntomas específicos y los tratamientos del síndrome de Leigh.

No tengo un diagnóstico confirmado. ¿Todavía debo participar?

Recomendamos que cualquier persona con un diagnóstico sospechoso de Síndrome de Leigh se una al registro. Si el diagnóstico se confirma más tarde, los pacientes pueden actualizar su mutación genética y cargar su informe genético.

No deseo participar en ninguna investigación o ensayo clínico. ¿Todavía debo registrarme?

Incluso si no desea participar, su información seguirá siendo esencial para los investigadores que estudian el síndrome de Leigh. Con solo registrarte estás haciendo la diferencia; su participación ayuda a los investigadores a comprender mejor el síndrome de Leigh.

¿Qué información se me pedirá que comparta?

Se les pedirá a los pacientes o cuidadores de pacientes que completen dos encuestas: una encuesta general y una encuesta específica para el síndrome de Leigh. Si los pacientes tienen un diagnóstico genético confirmado, también se les pedirá que carguen su informe genético. Tener un informe genético es útil ya que nos permite verificar la mutación genética de un paciente, lo cual es fundamental para comprender la enfermedad y conectar a los pacientes con las oportunidades de investigación o ensayo clínico adecuadas.

¿Cómo se desarrollaron las encuestas?

La encuesta general fue proporcionada por el registro CoRDS y se basa en la encuesta desarrollada por los Institutos Nacionales de Salud (NIH). La encuesta específica de la enfermedad fue desarrollada por Cure Mito en colaboración con nuestros asesores de registro de pacientes y representantes de la industria y revisada por los miembros de nuestro consejo asesor científico.

¿Tengo que responder a todas las preguntas en las encuestas?

Puede omitir preguntas, sin embargo, cuanto más completos sean los datos, más útil será para los investigadores. Por lo tanto, animamos a todos a responder a todas las preguntas. Puede parar y volver más tarde.

¿Cómo utilizará Cure Mito mis datos?

Si elige compartir sus datos con Cure Mito, analizaremos los datos y es posible que nos comuniquemos con usted si falta alguna respuesta o si necesita más aclaraciones. Esto se haría para garantizar que los datos sean lo más completos y precisos posible, lo cual es fundamental para que sean útiles para los investigadores. Resumiremos los hallazgos y los compartiremos con pacientes e investigadores. También podemos comunicarnos con usted ocasionalmente para compartir oportunidades de investigación adicionales o encuestas en línea en las que puede optar por participar. Si tiene alguna pregunta o inquietud acerca de compartir sus datos, lo alentamos a que se comunique con nosotros en info@curemito.org.

¿Se compartirán conmigo los resultados de mi participación en el registro?

Sí, todos los datos que se comparten con Cure Mito se analizarán y los resultados se compartirán con la comunidad de manera oportuna.

¿Quién decidirá qué investigadores pueden acceder a los datos?

Los datos desidentificados se compartirán solo con investigadores aprobados por el Consejo Asesor Científico (SAB) de Sanford junto con representantes de Cure Mito. No se compartirá ninguna información de identificación personal (como el nombre del paciente o del cuidador, correos electrónicos, direcciones).

¿Mi participación puede ayudar a otras enfermedades raras?

¡Sí! Debido a que CoRDS utiliza exactamente la misma encuesta general para todas las enfermedades raras, los datos se pueden armonizar y cotejar fácilmente en función de una característica o síntoma de la enfermedad. Estas capacidades ayudan a los investigadores a comprender las causas de las enfermedades raras y desarrollar tratamientos.

¿Está segura la información personal?

Las encuestas, los cuestionarios y las encuestas por Internet se utilizan a menudo para recopilar información rápida y fácilmente de los encuestados. Sin embargo, para publicar sus resultados, los investigadores solo deben utilizar la información obtenida de una manera específica. Los datos de los pacientes que usan deben tener la aprobación por escrito de los pacientes para usar sus datos de esta manera y deben cumplir con estrictas normas de privacidad. El registro del Síndrome de Leigh está protegido por la Ley de Portabilidad y Responsabilidad de Seguros Médicos (HIPAA) y cumple con el Reglamento General de Protección de Datos (GDPR) de la Unión Europea. CoRDS ha trabajado arduamente para garantizar que los investigadores puedan usar la información que usted proporciona.

CoRDS envía cada cuestionario a su Junta de Revisión Institucional para su aprobación. El IRB es un grupo que revisa la ética de los estudios de investigación médica.

El consentimiento informado también salvaguarda los datos de los participantes. Al registrarse para participar en CoRDS, los participantes (o sus representantes) tienen la oportunidad de leer la documentación de consentimiento antes de completar el cuestionario. Si tiene alguna pregunta, los participantes pueden llamar a CoRDS al + 1-877-658-9192 o enviar un correo electrónico a cords@sanfordhealth.org.

Si los investigadores reciben aprobación para revisar el registro o las respuestas al cuestionario, solo se les proporcionarán los datos anónimos sin la información identificable.

Su privacidad también está protegida incluso si indica que está dispuesto a ser contactado para investigaciones adicionales. Por ejemplo, un investigador puede comunicarse con CoRDS para solicitar información adicional de todos los participantes que tengan un síntoma específico, como pérdida de la audición. Luego, los CoRD se comunicarían con todos los participantes en el registro que dijeron que tenían pérdida de audición y que les gustaría participar en estudios adicionales. Luego, CoRDS proporcionaría a los participantes la información de contacto del investigador, y los participantes individuales se pondrían en contacto con el investigador para participar en investigaciones adicionales. CoRDS nunca proporcionará su información de contacto a nadie.

¿Cuándo debo actualizar la información del registro?

Las actualizaciones se pueden realizar en cualquier momento y solo deben tomar de 10 a 15 minutos. Pero las actualizaciones deben realizarse al menos cada año, después de cualquier cambio significativo en la salud del participante e inmediatamente después de cumplir los 18 años. Si el participante se inscribió en el registro como menor de edad, sus datos se vuelven inaccesibles 30 días después de cumplir 18 años, a menos y hasta que se vuelva a inscribir y firme un formulario de consentimiento.

¿Se pueden recopilar datos en todo el mundo?

Sí, se puede acceder al registro en todo el mundo con el enlace proporcionado en nuestro sitio web. Se recomienda encarecidamente la participación internacional.

¿Cómo se utiliza y protege mi información personal?

La información que proporcione se proporcionará a los investigadores que estudian el síndrome de Leigh. CoRDS ha implementado muchas medidas de seguridad para garantizar que esta información se mantenga segura y confidencial. El registro está protegido por la Ley de Portabilidad y Responsabilidad de Seguros Médicos (HIPAA) y cumple con el Reglamento General de Protección de Datos (GDPR) de la Unión Europea.

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Estas preguntas frecuentes han sido aprobadas por Sanford IRB. Si tiene alguna pregunta, los participantes pueden llamar a CoRDS al + 1-877-658-9192 o enviar un correo electrónico a cords@sanfordhealth.org.