TERAPIA DE GENES
Gene terapia
La terapia génica es un enfoque revolucionario para el tratamiento de enfermedades genéticas, donde un tratamiento único puede brindar beneficios de por vida. En lugar de tratar solo los síntomas, la terapia génica soluciona la enfermedad en su origen al reemplazar el gen defectuoso con una copia sana.
Una copia sana del gen defectuoso del paciente se carga en un virus al que se le ha quitado su propio ADN.
Trillones de virus, cada uno de los cuales contiene una copia sana del gen, se inyectado en el líquido cefalorraquídeo del paciente.
Los virus se unen a las células en la médula espinal y el cerebro del paciente y entregan genes saludables al núcleo de la célula.
cómo funciona
En el caso de que un gen cambie, también conocido como mutación, de una manera que cause el síndrome de Leigh, la terapia génica puede ayudar. La terapia génica es la introducción, eliminación o cambio de material genético, específicamente ADN o ARN, en las células de un paciente para tratar una enfermedad específica. El material genético transferido cambia la forma en que la célula produce una proteína, o un grupo de proteínas.
Fuente: Sociedad Estadounidense de Terapia Genética y Celular
NUESTROS PROYECTOS
Desde la fundación de la Fundación Cure SURF1 en 2018, hemos colaborado con varias organizaciones para desarrollar tratamientos de terapia génica transformadora para el síndrome de SURF1 Leigh.
