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SURF1 research - Leigh syndrome, cure mito foundation

TERAPIA DE GENES

SURF1 Leigh syndrome gene therapy program
*as of March 2024
 

HELP US REACH OUR
$4.5M GOAL!


Your help is crucial in raising funds and awareness for our children. Every donation, large and small, gets us closer to a cure.
Only $3M is needed to reach our goal of a Formal Toxicology Study, GMP Drug Manufacturing, and OUR ULTIMATE GOAL OF A CLINICAL TRIAL!

Time is not on our side. Leigh syndrome is a progressive neurological disease that slowly robs children of their abilities, and eventually their lives. The sooner we reach our $3M goal the faster we get to a clinical trial. Doctors at UT Southwestern are working as quickly as possible, but funding is needed for research to progress.


Thank you for your HELP!!

 La terapia génica es un enfoque revolucionario para el tratamiento de enfermedades genéticas, donde un tratamiento único puede brindar beneficios de por vida. En lugar de tratar solo los síntomas, la terapia génica soluciona la enfermedad en su origen al reemplazar el gen defectuoso con una copia sana.

Una copia sana del gen defectuoso del paciente se carga en un virus al que se le ha quitado su propio ADN.

Trillones de virus, cada uno de los cuales contiene una copia sana del gen, se  inyectado en el líquido cefalorraquídeo del paciente. 

Los virus se unen a las células en la médula espinal y el cerebro del paciente y entregan genes saludables al núcleo de la célula.

cómo funciona

En el caso de que un gen cambie, también conocido como mutación, de una manera que cause el síndrome de Leigh, la terapia génica puede ayudar. La terapia génica es la introducción, eliminación o cambio de material genético, específicamente ADN o ARN, en las células de un paciente para tratar una enfermedad específica. El material genético transferido cambia la forma en que la célula produce una proteína, o un grupo de proteínas.

Fuente: Sociedad Estadounidense de Terapia Genética y Celular

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