TERAPIA DE GENES
HELP US REACH OUR
$4.5M GOAL!
Your help is crucial in raising funds and awareness for our children. Every donation, large and small, gets us closer to a cure.
Only $3M is needed to reach our goal of a Formal Toxicology Study, GMP Drug Manufacturing, and OUR ULTIMATE GOAL OF A CLINICAL TRIAL!
Time is not on our side. Leigh syndrome is a progressive neurological disease that slowly robs children of their abilities, and eventually their lives. The sooner we reach our $3M goal the faster we get to a clinical trial. Doctors at UT Southwestern are working as quickly as possible, but funding is needed for research to progress.
Thank you for your HELP!!
La terapia gĆ©nica es un enfoque revolucionario para el tratamiento de enfermedades genĆ©ticas, donde un tratamiento Ćŗnico puede brindar beneficios de por vida. En lugar de tratar solo los sĆntomas, la terapia gĆ©nica soluciona la enfermedad en su origen al reemplazar el gen defectuoso con una copia sana.
Una copia sana del gen defectuoso del paciente se carga en un virus al que se le ha quitado su propio ADN.
Trillones de virus, cada uno de los cuales contiene una copia sana del gen, se inyectado en el lĆquido cefalorraquĆdeo del paciente.
Los virus se unen a las cĆ©lulas en la mĆ©dula espinal y el cerebro del paciente y entregan genes saludables al nĆŗcleo de la cĆ©lula.
cĆ³mo funciona
En el caso de que un gen cambie, tambiĆ©n conocido como mutaciĆ³n, de una manera que cause el sĆndrome de Leigh, la terapia gĆ©nica puede ayudar. La terapia gĆ©nica es la introducciĆ³n, eliminaciĆ³n o cambio de material genĆ©tico, especĆficamente ADN o ARN, en las cĆ©lulas de un paciente para tratar una enfermedad especĆfica. El material genĆ©tico transferido cambia la forma en que la cĆ©lula produce una proteĆna, o un grupo de proteĆnas.
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Fuente: Sociedad Estadounidense de Terapia GenƩtica y Celular