GÉNTERÁPIA
Gén terápia
A génterápia egy forradalmi megközelítés a genetikai betegségek kezelésében, ahol az egyszeri kezelés egy életre szóló előnyökkel járhat. Ahelyett, hogy csupán a tüneteket kezelné, a génterápia a betegséget a forrásnál javítja úgy, hogy a hibás gént egészséges másolatra cseréli.
A páciens hibás génjének egészséges másolatát egy olyan vírusba töltik, amelyből megfosztották saját DNS-ét.
Több billió vírus létezik, amelyek mindegyike a gén egészséges másolatát tartalmazza a beteg gerincfolyadékába fecskendezve.
A vírusok a páciens gerincvelőjében és agyában lévő sejtekhez kötődnek, és egészséges géneket szállítanak a sejtmagba.
hogyan működik
Abban az esetben, ha egy gén megváltozik – más néven mutáció – olyan módon, hogy Leigh-szindrómát okoz, a génterápia segíthet. A génterápia a genetikai anyag – különösen a DNS vagy az RNS – bejuttatása, eltávolítása vagy megváltoztatása a páciens sejtjeibe egy adott betegség kezelése érdekében. Az átvitt genetikai anyag megváltoztatja azt, ahogy egy fehérjét – vagy fehérjecsoportot – termel a sejt.
PROJEKTEINK
A Cure SURF1 Alapítvány 2018-as megalapítása óta számos szervezettel együttműködünk a SURF1 Leigh-szindróma transzformatív génterápiás kezeléseinek kifejlesztésében.
