top of page
SURF1 research - Leigh syndrome, cure mito foundation

GÉNTERÁPIA

SURF1 Leigh syndrome gene therapy program
*total updated 8/12/23

HELP US REACH OUR
$4.5M GOAL!


Your help is crucial in raising funds and awareness for our children. Every donation, large and small, gets us closer to a cure.
Only $3M is needed to reach our goal of a Formal Toxicology Study, GMP Drug Manufacturing, and OUR ULTIMATE GOAL OF A CLINICAL TRIAL!

Time is not on our side. Leigh syndrome is a progressive neurological disease that slowly robs children of their abilities, and eventually their lives. The sooner we reach our $3M goal the faster we get to a clinical trial. Doctors at UT Southwestern are working as quickly as possible, but funding is needed for research to progress.


Thank you for your HELP!!

 A génterápia egy forradalmi megközelítés a genetikai betegségek kezelésében, ahol az egyszeri kezelés egy életre szóló előnyökkel járhat. Ahelyett, hogy csupán a tüneteket kezelné, a génterápia a betegséget a forrásnál javítja úgy, hogy a hibás gént egészséges másolatra cseréli.

A páciens hibás génjének egészséges másolatát egy olyan vírusba töltik, amelyből megfosztották saját DNS-ét.

Több billió vírus létezik, amelyek mindegyike a gén egészséges másolatát tartalmazza  a beteg gerincfolyadékába fecskendezve. 

A vírusok a páciens gerincvelőjében és agyában lévő sejtekhez kötődnek, és egészséges géneket szállítanak a sejtmagba.

hogyan működik

Abban az esetben, ha egy gén megváltozik – más néven mutáció – olyan módon, hogy Leigh-szindrómát okoz, a génterápia segíthet. A génterápia a genetikai anyag – különösen a DNS vagy az RNS – bejuttatása, eltávolítása vagy megváltoztatása a páciens sejtjeibe egy adott betegség kezelése érdekében. Az átvitt genetikai anyag megváltoztatja azt, ahogy egy fehérjét – vagy fehérjecsoportot – termel a sejt.

Forrás: American Society of Gene & Cell Therapy

bottom of page