TERAPIA DE GENES
Gene terapia
A terapia genética é uma abordagem revolucionária para o tratamento de doenças genéticas, onde um tratamento único pode proporcionar benefícios para toda a vida. Em vez de tratar apenas os sintomas, a terapia genética corrige a doença na origem, substituindo o gene defeituoso por uma cópia saudável.
Uma cópia saudável do gene defeituoso do paciente é carregada em um vírus que foi despojado de seu próprio DNA.
Trilhões de vírus, cada um contendo uma cópia saudável do gene, são injetado no fluido espinhal do paciente.
Os vírus se ligam às células da medula espinhal e do cérebro do paciente e entregam genes saudáveis ao núcleo da célula.
como funciona
No caso de um gene mudar - também conhecido como mutação - de uma maneira que cause a síndrome de Leigh, a terapia genética pode ajudar. A terapia genética é a introdução, remoção ou alteração do material genético – especificamente DNA ou RNA – nas células de um paciente para tratar uma doença específica. O material genético transferido muda a forma como uma proteína – ou grupo de proteínas – é produzida pela célula.
NOSSOS PROJETOS
Desde a fundação da Fundação Cure SURF1 em 2018, colaboramos com várias organizações para desenvolver tratamentos de terapia genética transformadora para a Síndrome de SURF1 Leigh.
