TERAPIA DE GENES
HELP US REACH OUR
$4.5M GOAL!
Your help is crucial in raising funds and awareness for our children. Every donation, large and small, gets us closer to a cure.
Only $3M is needed to reach our goal of a Formal Toxicology Study, GMP Drug Manufacturing, and OUR ULTIMATE GOAL OF A CLINICAL TRIAL!
Time is not on our side. Leigh syndrome is a progressive neurological disease that slowly robs children of their abilities, and eventually their lives. The sooner we reach our $3M goal the faster we get to a clinical trial. Doctors at UT Southwestern are working as quickly as possible, but funding is needed for research to progress.
Thank you for your HELP!!
A terapia genética é uma abordagem revolucionária para o tratamento de doenças genéticas, onde um tratamento único pode proporcionar benefícios para toda a vida. Em vez de tratar apenas os sintomas, a terapia genética corrige a doença na origem, substituindo o gene defeituoso por uma cópia saudável.
Uma cópia saudável do gene defeituoso do paciente é carregada em um vírus que foi despojado de seu próprio DNA.
Trilhões de vírus, cada um contendo uma cópia saudável do gene, são injetado no fluido espinhal do paciente.
Os vírus se ligam às células da medula espinhal e do cérebro do paciente e entregam genes saudáveis ao núcleo da célula.
como funciona
No caso de um gene mudar - também conhecido como mutação - de uma maneira que cause a síndrome de Leigh, a terapia genética pode ajudar. A terapia genética é a introdução, remoção ou alteração do material genético – especificamente DNA ou RNA – nas células de um paciente para tratar uma doença específica. O material genético transferido muda a forma como uma proteína – ou grupo de proteínas – é produzida pela célula.