ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ
Ген терапия
Генная терапия — это революционный подход к лечению генетических заболеваний, при котором однократное лечение может принести пользу на всю жизнь. Вместо того, чтобы лечить только симптомы, генная терапия устраняет болезнь в источнике, заменяя дефектный ген здоровой копией.
Здоровая копия дефектного гена пациента загружается в вирус, лишенный собственной ДНК.
Триллионы вирусов, каждый из которых содержит здоровую копию гена, вводится в спинномозговую жидкость пациента.
Вирусы связываются с клетками спинного и головного мозга пациента и доставляют здоровые гены в ядро клетки.
как это работает
В случае изменения гена, также известного как мутация, вызывающего синдром Ли, может помочь генная терапия. Генная терапия — это введение, удаление или изменение генетического материала, в частности ДНК или РНК, в клетки пациента для лечения определенного заболевания. Перенесенный генетический материал изменяет способ производства белка или группы белков клеткой.
НАШИ ПРОЕКТЫ
С момента основания фонда Cure SURF1 в 2018 году мы сотрудничали с несколькими организациями для разработки трансформирующих методов генной терапии для лечения синдрома Ли SURF1.
