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c-percorso
"A Kacper è stata diagnosticata una carenza di surf1 nel maggio 2018. La nostra intera vita è cambiata quel giorno, ma sapevamo che non potevamo arrenderci e dovevamo lottare per la medicina o la terapia per salvare nostro figlio. Nonostante la malattia che ha dovuto affrontare un molto, non mi arrendo, è ancora un ragazzo felice e sorridente e crediamo fermamente che nostro figlio e tutti i bambini con sindrome di Leigh riceveranno la cura in tempo".
Piattaforma di dati e analisi dell'acceleratore di cure per le malattie rare
RDCA-DAP è un'iniziativa finanziata dalla FDA che fornirà un'infrastruttura centralizzata e standardizzata per supportare e accelerare la caratterizzazione delle malattie rare con l'obiettivo di accelerare lo sviluppo della terapia.

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