registrul pacientilor
Registrul global al pacienților pentru sindromul Leigh
Ajutați-ne să aducem pacienții, familiile și cercetătorii împreună pentru a obține o mai bună înțelegere a sindromului Leigh. Dacă dumneavoastră sau un membru al familiei ați fost diagnosticat oriunde în lume cu Sindrom Leigh, vă rugăm să vă înscrieți în registrul pacienților pentru a aduce o contribuție importantă la cercetarea Sindromului Leigh.
Fundația Cure Mito colaborează cu Sanford CoRDS pentru a crea registrul. Sanford CoRDS sprijină și permite comunităților de boli rare să creeze registre solide, oferind cercetătorilor informațiile de care au nevoie pentru a promova cercetarea.
Pentru mai multe informații despre registru, vă rugăm să citiți Aprobat de IRB Întrebări frecvente .
Repere ale registrului
Fiecărui participant i se atribuie un identificator unic global care permite de-identificarea datelor atunci când sunt partajate cu cercetători aprobați pentru a proteja confidențialitatea pacientului. Aceasta înseamnă că numele dvs. și alte informații de identificare nu vor fi transmise.
Datele de-identificate vor fi partajate numai cu cercetătorii aprobați de Consiliul Consultativ Științific (SAB) din Sanford împreună cu Fundația Cure Mito.
Registrul este protejat de Legea privind portabilitatea și responsabilitatea asigurărilor de sănătate (HIPAA) și este în conformitate cu Regulamentul general privind protecția datelor (GDPR) al Uniunii Europene.
Participantul deține datele sale personale și le poate retrage oricând din registru.
Nu există niciun cost pentru participanți.
Oferirea consimțământului dvs. Fundației Cure Mito pentru a avea acces la datele pe care le furnizați ne va permite să înțelegem mai bine Sindromul Leigh, ne va ajuta să înțelegem unde să conducem inițiativele noastre de cercetare și să ne anunțăm cum au nevoie de mai mult sprijin pacienții.
Instrucțiuni de înscriere - Să începem!
Dacă doriți să vă înscrieți și să completați Chestionarul CoRDS pentru registrul pacienților online, puteți face acest lucru urmând instrucțiunile de mai jos. Registrul funcționează cel mai bine cu versiunile actualizate de Google Chrome, Mozilla Firefox sau Microsoft Edge și este posibil să nu funcționeze la fel de bine cu un telefon sau o tabletă. De asemenea, puteți finaliza înregistrarea pe hârtie sunând CoRDS la
+ 1 877 658 9192 sau trimițând un e-mail la cords@sanfordhealth.org și solicitând o versiune pe hârtie a Chestionarului CoRDS pentru registrul pacienților.
Pasul 1
Configurați un profil CoRDS făcând clic aici: Formular de activare (sanfordresearch.org)
Completați formularul de activare CoRDS. Vă rugăm să utilizați un computer desktop/laptop sau o tabletă.
CONFIGURARE LOGIN
Sistemul va genera un nume de utilizator pentru dvs. pe baza numelui dvs. Va trebui să creați o parolă și să configurați o întrebare de securitate. Odată finalizat, faceți clic pe butonul LOGIN pentru a vă autentifica la Profilul dumneavoastră de registru de pacienți CoRDS.
Pasul 2
Completați chestionarul standard și specific al bolii CoRDS
În Profilul Registrului pacienților, faceți clic pe butonul CONTINUARE ÎNREGISTRARE din partea de sus a ecranului. Faceți clic pe butonul SAVE & NEXT din colțul din dreapta sus al ecranului pentru a trece la următorul set de întrebări.
Pasul 3 Trimiteți
După ce ați răspuns la toate întrebările, faceți clic pe TRIMITE și ați completat chestionarul! Nu uitați, vă puteți conecta oricând pentru a vă actualiza răspunsurile. Ar trebui să plănuiți să vă actualizați chestionarul cel puțin în fiecare an și după orice modificări semnificative ale sănătății.
Dacă aveți mai mult de un membru al familiei cu Sindrom Leigh - vă rugăm să înscrieți fiecare participant separat. Conturile de participant ale familiei dvs. pot fi conectate ulterior făcând clic pe „Family Branching” în portalul participanților.
Vă mulțumim pentru timpul acordat completării chestionarului și pentru contribuția importantă la cercetarea bolii Leigh!
Step 1
Set Up A CoRDS Profile by clicking HERE.
Complete the CoRDS activation form. Under disease name please select "Leigh Syndrome". Please use a desktop/laptop computer or tablet.
Login Setup
The system will generate a username for you based on your name. You will need to create a password and setup a security question. Once completed, click the LOGIN button to login to your CoRDS Patient Registry Profile.
Step 2
Complete CoRDS Standard and Disease-specific Questionnaire
In the Patient Registry Profile, click the CONTINUE ENROLLMENT button near the top of the screen. Click on the SAVE & NEXT button in the upper right-hand corner of the screen to proceed.
Step 3
Once you have answered all the questions, click SUBMIT! Remember, you can always login to update your answers at any time. You should plan to update your questionnaire at least every year and after any significant changes to health.
Important registry reminders and information
-
After completing or updating a survey, it is important to hit "Submit". Otherwise your data will not be available for analysis.
-
Registry has a general survey and a Leigh syndrome survey. Both should be completed for data to be included in the analysis.
-
If diagnosis has been confirmed by genetic testing, please enter genetic mutation in question 4 in the Leigh syndrome survey. If you need help interpreting your genetic report please contact us at info@curemito.org.
-
If your loved one turns 18, you will be sent an email from CoRDS asking you to re-consent. 3 reminders will be sent. If you don't re-consent, your data will no longer be available.
-
If you are enrolling a participant who has both Leigh syndrome and PDCD, during account creation it is important to select "Leigh Syndrome" and "Pyruvate Dehydrogenase Complex Deficiency (PDCD)" under "Rare disease diagnosis".
-
If you have more than one family member with Leigh Syndrome - please enroll each participant separately. Your family's participant accounts can later be linked by clicking "Family Branching" in the participant portal.
-
Surveys are available in Spanish, Portuguese, French, Turkish, Polish, Chinese. All translations are certified and IRB-approved. Please reach out to us at info@curemito.org if you need translated surveys. If you're interested in other languages please reach out to us as well.
Registry MILESTONES
Registry flyerS - please click ON EACH TO DOWNLOAD
September 2021 - Registry launched in collaboration with Sanford CoRDS
November 2021 - Cure Mito collaborates with C-Path on data sharing into C-Path’s RDCA-DAP® platform
May 2022 - Cure Mito collaborates with Sumptuous Data Sciences on data interoperability to CDISC
June 20222 - Our registry has been listed on Orphanet, with other international registries and biobanks - June, 2022
February 2023 - FDA listening session about the registry
July 2023 - Leigh syndrome registry data is shared with C-Path
September 2023 - Our paper: "Leigh Syndrome Global Patient Registry: Uniting Patients and Researchers Worldwide" is published in the Orphanet Journal of Rare Diseases: https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-023-02886-0
January 2024 - Cure Mito launches Mitochondrial and Metabolic disease taskforce with C-Path and seven other stakeholders
January 2024 - Our paper: "Interoperability of Leigh Syndrome Patient Registry Data with Regulatory Submission Standards" is published in the Journal of the Society for Clinical Data Management: https://www.jscdm.org/article/id/244/
Feburary 2024 - Cure Mito collaborates with Hope for PDCD foundation to launch PDCD registry on the same platform in alignment with Leigh syndrome registry
2021-2024 - 4 posters presented at multiple conferences, including: Mitochondria-Related Drug Development Summit 2022 and 2023, Mitochondrial Medicine Symposium 2022, mitoNice conference 2022, annual conference of National Organization of Rare Diseases (NORD) Breakthrough Summit 2022, Pharmaceutical User Exchange Computational Sciences Symposium (PHUSE -CSS) 2022, Mitochondrial Medicine – Therapeutic Development conference 2022, and Euromit 2023.
