GENTHERAPIE
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Your support is crucial in raising awareness and funds for gene therapy pre-clinical research, preparation for a Toxicology Study, or whatever exciting initiatives may be next.
The sooner we reach our goals, the faster we get to a potential Clinical Trial.
See our Fundraising Progress below.
Thank you for your SUPPORT
Die Gentherapie ist ein revolutionärer Ansatz zur Behandlung genetischer Krankheiten, bei dem eine einmalige Behandlung lebenslange Vorteile bringen kann. Anstatt nur die Symptome zu behandeln, behebt die Gentherapie die Krankheit an der Quelle, indem das defekte Gen durch eine gesunde Kopie ersetzt wird.
Eine gesunde Kopie des defekten Gens des Patienten wird in ein Virus geladen, dem seine eigene DNA entzogen wurde.
Billionen von Viren, die jeweils eine gesunde Kopie des Gens enthalten, sind es in die Rückenmarksflüssigkeit des Patienten injiziert.
Die Viren binden an Zellen im Rückenmark und Gehirn des Patienten und liefern gesunde Gene an den Zellkern.
wie es funktioniert
unsere Partner
It truly takes a village.
Families from around the world are partnering with Cure Mito Foundation to raise funds that get us closer to a treatment or cure for our children.
If you are interested in supporting a fund which honors a child or family member affected by ECHS1 Deficiency, please click the "DONATE" button associated with one of the campaigns below.
Please email info@curemito.org if you would like information about starting a fund in honor or memory of your loved one.
Thank you for supporting our children!
