top of page
ECHS1 Research

GÉNTERÁPIA

HELP US REACH OUR CURRENT $1.5M GOAL!


Your support is crucial in raising awareness and funds for gene therapy pre-clinical research, preparation for a Toxicology Study, or whatever exciting initiatives may be next. 


The sooner we reach our goals, the faster we get to a potential Clinical Trial.

See our Fundraising Progress below.

Thank you for your SUPPORT

Total Updated May 2, 2024

 A génterápia egy forradalmi megközelítés a genetikai betegségek kezelésében, ahol az egyszeri kezelés egy életre szóló előnyökkel járhat. Ahelyett, hogy csupán a tüneteket kezelné, a génterápia a betegséget a forrásnál javítja úgy, hogy a hibás gént egészséges másolatra cseréli.

A páciens hibás génjének egészséges másolatát egy olyan vírusba töltik, amelyből megfosztották saját DNS-ét.

Több billió vírus létezik, amelyek mindegyike a gén egészséges másolatát tartalmazza  a beteg gerincfolyadékába fecskendezve. 

A vírusok a páciens gerincvelőjében és agyában lévő sejtekhez kötődnek, és egészséges géneket szállítanak a sejtmagba.

hogyan működik

ECHS1 Funding Progress
ECHS1 Fundraising

partnereink

It truly takes a village.

 

Families from around the world are partnering with Cure Mito Foundation to raise funds that get us closer to a treatment or cure for our children.

 

If you are interested in supporting a fund which honors a child or family member affected by ECHS1 Deficiency, please click the "DONATE" button associated with one of the campaigns below.

Please email info@curemito.org if you would like information about starting a fund in honor or memory of your loved one.

Thank you for supporting our children!

lilafund.jpg

Team Lila - ECHS1

lucasminer.jpg
willclassy.png
Team Richie.jpg

Team Richie - Fighting for a Cure for ECHS1

lucasminer.jpg
willclassy.png
Team Nora.jpg

Team Nora - ECHS1

lucasminer.jpg
willclassy.png
ECHS1 Logo.png
ECHS1 Logo.png
bottom of page