TERAPIA GENETICA
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The sooner we reach our goals, the faster we get to a potential Clinical Trial.
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La terapia genica è un approccio rivoluzionario al trattamento delle malattie genetiche, in cui un trattamento una tantum può fornire benefici per tutta la vita. Invece di trattare solo i sintomi, la terapia genica risolve la malattia alla fonte sostituendo il gene difettoso con una copia sana.
Una copia sana del gene difettoso del paziente viene caricata in un virus che è stato privato del proprio DNA.
Trilioni di virus, ciascuno contenente una copia sana del gene, lo sono iniettato nel liquido spinale del paziente.
I virus si legano alle cellule del midollo spinale e del cervello del paziente e forniscono geni sani al nucleo della cellula.
come funziona
i nostri partner
It truly takes a village.
Families from around the world are partnering with Cure Mito Foundation to raise funds that get us closer to a treatment or cure for our children.
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Thank you for supporting our children!
