ΓΟΝΙΔΙΑΚΗ ΘΕΡΑΠΕΙΑ
HELP US REACH OUR
$4.5M GOAL!
Your help is crucial in raising funds and awareness for our children. Every donation, large and small, gets us closer to a cure.
Only $3M is needed to reach our goal of a Formal Toxicology Study, GMP Drug Manufacturing, and OUR ULTIMATE GOAL OF A CLINICAL TRIAL!
Time is not on our side. Leigh syndrome is a progressive neurological disease that slowly robs children of their abilities, and eventually their lives. The sooner we reach our $3M goal the faster we get to a clinical trial. Doctors at UT Southwestern are working as quickly as possible, but funding is needed for research to progress.
Thank you for your HELP!!
Η γονιδιακή θεραπεία είναι μια επαναστατική προσέγγιση για τη θεραπεία γενετικών ασθενειών, όπου μια εφάπαξ θεραπεία μπορεί να προσφέρει οφέλη για μια ζωή. Αντί να θεραπεύει μόνο τα συμπτώματα, η γονιδιακή θεραπεία διορθώνει την ασθένεια στην πηγή αντικαθιστώντας το ελαττωματικό γονίδιο με ένα υγιές αντίγραφο.
Ένα υγιές αντίγραφο του ελαττωματικού γονιδίου του ασθενούς φορτώνεται σε έναν ιό που έχει αφαιρεθεί από το δικό του DNA.
Υπάρχουν τρισεκατομμύρια ιοί, ο καθένας από τους οποίους περιέχει ένα υγιές αντίγραφο του γονιδίου εγχέεται στο νωτιαίο υγρό του ασθενούς.
Οι ιοί συνδέονται με κύτταρα του νωτιαίου μυελού και του εγκεφάλου του ασθενούς και παραδίδουν υγιή γονίδια στον πυρήνα του κυττάρου.
πως δουλεύει
Στην περίπτωση που ένα γονίδιο αλλάξει —γνωστό και ως μεταλλάσιμο— με τρόπο που προκαλεί το σύνδρομο Leigh, η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να βοηθήσει. Η γονιδιακή θεραπεία είναι η εισαγωγή, αφαίρεση ή αλλαγή στο γενετικό υλικό —ειδικά στο DNA ή το RNA— στα κύτταρα ενός ασθενούς για τη θεραπεία μιας συγκεκριμένης ασθένειας. Το μεταφερόμενο γενετικό υλικό αλλάζει τον τρόπο με τον οποίο μια πρωτεΐνη —ή ομάδα πρωτεϊνών— παράγεται από το κύτταρο.