cordons - Foire aux questions

Qu'est-ce qu'un registre de patients ?

Un registre est un programme de collecte, de stockage, de récupération et de diffusion d'informations clairement définies dans un but précis. Les données recueillies dans ce registre comprennent le diagnostic et le traitement, la gestion des soins, la qualité de vie et des informations longitudinales sur le syndrome de Leigh.

Pourquoi un registre du syndrome de Leigh ?

Comme les chercheurs et les patients atteints du syndrome de Leigh sont répartis dans le monde entier, le fait de disposer d'une base de données centralisée facilite le partage des informations cliniques. Le registre offre aux familles une excellente occasion de participer à des études de recherche et à des essais cliniques. Une fois les questionnaires remplis, les chercheurs peuvent comparer des symptômes spécifiques, identifier la progression du syndrome et obtenir des informations précieuses sur les traitements les plus efficaces.

Qui devrait participer ?

Tout le monde avec le syndrome de Leigh ! La participation au registre du CoRDS est un excellent moyen pour les participants et leurs soignants de participer à l'identification des symptômes spécifiques et des traitements du syndrome de Leigh.

Je n'ai pas de diagnostic confirmé. Dois-je quand même participer ?

Nous recommandons à toute personne soupçonnée d'être diagnostiquée du syndrome de Leigh de s'inscrire au registre. Si le diagnostic est confirmé ultérieurement, les patients peuvent mettre à jour leur mutation génétique et télécharger leur rapport génétique.

Je ne souhaite participer à aucune recherche ou essai clinique. Dois-je encore m'inscrire ?

Même si vous ne souhaitez pas participer, vos informations seront toujours essentielles pour les chercheurs qui étudient le syndrome de Leigh. Rien qu'en vous inscrivant, vous faites une différence; votre participation aide les chercheurs à mieux comprendre le syndrome de Leigh.

Quelles informations me serait-il demandé de partager ?

Les patients ou les soignants des patients seront invités à remplir deux sondages - un sondage général et un sondage spécifique au syndrome de Leigh. Si les patients ont un diagnostic génétique confirmé, ils seront également invités à télécharger leur rapport génétique. Avoir un rapport génétique est utile car il nous permet de vérifier la mutation génétique d'un patient, ce qui est essentiel pour comprendre la maladie et connecter les patients aux opportunités de recherche ou d'essais cliniques appropriées.

Comment les enquêtes ont-elles été élaborées ?

L'enquête générale a été fournie par le registre CoRDS et est basée sur l'enquête développée par les National Institutes of Health (NIH). L'enquête spécifique à la maladie a été développée par Cure Mito en collaboration avec nos conseillers du registre des patients et des représentants de l'industrie et examinée par les membres de notre conseil consultatif scientifique.

Dois-je répondre à toutes les questions des sondages ?

Vous pouvez sauter des questions, cependant, plus les données sont complètes, plus elles seront utiles aux chercheurs. Par conséquent, nous encourageons tout le monde à répondre à toutes les questions. Vous pouvez vous arrêter et revenir plus tard.

Comment mes données seront-elles utilisées par Cure Mito ?

Si vous choisissez de partager vos données avec Cure Mito, nous analyserons les données et pourrons vous contacter si des réponses manquent ou nécessitent des éclaircissements supplémentaires. Cela serait fait afin de s'assurer que les données sont aussi complètes et exactes que possible, ce qui est essentiel pour qu'elles soient utiles aux chercheurs. Nous résumerons les résultats et les partagerons avec les patients et les chercheurs. Nous pouvons également vous contacter occasionnellement pour partager des opportunités de recherche supplémentaires ou des enquêtes en ligne auxquelles vous pouvez choisir de participer. Si vous avez des questions ou des préoccupations concernant le partage de vos données, nous vous encourageons à nous contacter à info@curemito.org.

Les résultats de ma participation au registre seront-ils partagés avec moi ?

Oui, toutes les données partagées avec Cure Mito seront analysées et les résultats partagés avec la communauté en temps opportun.

Qui décidera quels chercheurs pourront accéder aux données ?

Les données anonymisées ne seront partagées qu'avec des chercheurs approuvés par le Conseil consultatif scientifique (SAB) de Sanford, ainsi qu'avec des représentants de Cure Mito. Aucune information d'identification personnelle (telle que le nom du patient ou du soignant, les courriels, les adresses) ne sera partagée.

Ma participation peut-elle aider d'autres maladies rares ?

Oui! Étant donné que CoRDS utilise exactement la même enquête générale pour toutes les maladies rares, les données peuvent être facilement harmonisées et rassemblées en fonction d'une caractéristique ou d'un symptôme de la maladie. Ces capacités aident les chercheurs à comprendre les causes des maladies rares et à développer des traitements.

Les informations personnelles sont-elles en sécurité ?

Les sondages, questionnaires et enquêtes sur Internet sont souvent utilisés pour collecter rapidement et facilement des informations auprès des répondants. Cependant, pour publier leurs résultats, les chercheurs ne doivent utiliser que des informations obtenues d'une manière spécifique. Les données des patients qu'ils utilisent doivent avoir l'approbation écrite des patients pour utiliser leurs données de cette manière et doivent respecter des réglementations strictes en matière de confidentialité. Le registre du syndrome de Leigh est protégé par la loi HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) et conforme au règlement général sur la protection des données (RGPD) de l'Union européenne. CoRDS a travaillé dur pour s'assurer que les chercheurs peuvent utiliser les informations que vous fournissez.

Le CoRDS soumet chaque questionnaire à son comité d'examen institutionnel pour approbation. L'IRB est un groupe qui examine l'éthique des études de recherche médicale.

Le consentement éclairé protège également les données des participants. Lors de l'inscription pour participer au CoRDS, les participants (ou leurs représentants) ont la possibilité de lire la documentation de consentement avant de remplir le questionnaire. Pour toute question, les participants peuvent appeler CoRDS au + 1-877-658-9192 ou envoyer un e-mail à cords@sanfordhealth.org.

Si les chercheurs reçoivent l'autorisation de consulter le registre ou les réponses au questionnaire, ils ne recevront que les données anonymes sans les informations identifiables.

Votre vie privée est également protégée même si vous indiquez que vous souhaitez être contacté pour des recherches supplémentaires. Par exemple, un chercheur peut contacter CoRDS pour demander des informations supplémentaires à tous les participants qui présentent un symptôme spécifique, tel qu'une perte d'audition. Les CoRD contacteraient ensuite chaque participant du registre qui aurait déclaré avoir une perte auditive et souhaiterait participer à des études supplémentaires. Le CoRDS fournirait alors aux participants les coordonnées du chercheur, et il appartiendrait aux participants individuels de contacter le chercheur pour participer à des recherches supplémentaires. CoRDS ne fournira jamais vos coordonnées à qui que ce soit.

Quand dois-je mettre à jour les informations du registre ?

Les mises à jour peuvent être effectuées à tout moment et ne devraient prendre que 10 à 15 minutes. Mais les mises à jour doivent être faites au moins chaque année, après tout changement important dans l'état de santé du participant et immédiatement après son 18e anniversaire. Si le participant a été inscrit au registre en tant que mineur, ses données deviennent inaccessibles 30 jours après son 18e anniversaire à moins et jusqu'à ce qu'il soit réinscrit et signe lui-même un formulaire de consentement.

Les données peuvent-elles être collectées dans le monde entier ?

Oui, le registre est accessible partout dans le monde avec le lien fourni sur notre site Web. La participation internationale est fortement encouragée.

Comment mes informations personnelles sont-elles utilisées et protégées ?

Les informations que vous fournissez seront fournies aux chercheurs étudiant le syndrome de Leigh. Le CoRDS a mis en place de nombreuses mesures de protection pour garantir la sécurité et la confidentialité de ces informations. Le registre est protégé par la loi HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act) et conforme au règlement général sur la protection des données (RGPD) de l'Union européenne.

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Cette FAQ a été approuvée par Sanford IRB. Pour toute question, les participants peuvent appeler CoRDS au + 1-877-658-9192 ou envoyer un e-mail à cords@sanfordhealth.org.