THÉRAPIE GÉNIQUE
HELP US REACH OUR
$4.5M GOAL!
Your help is crucial in raising funds and awareness for our children. Every donation, large and small, gets us closer to a cure.
Only $3M is needed to reach our goal of a Formal Toxicology Study, GMP Drug Manufacturing, and OUR ULTIMATE GOAL OF A CLINICAL TRIAL!
Time is not on our side. Leigh syndrome is a progressive neurological disease that slowly robs children of their abilities, and eventually their lives. The sooner we reach our $3M goal the faster we get to a clinical trial. Doctors at UT Southwestern are working as quickly as possible, but funding is needed for research to progress.
Thank you for your HELP!!
La thérapie génique est une approche révolutionnaire du traitement des maladies génétiques, où un traitement ponctuel peut offrir des avantages à vie. Au lieu de traiter uniquement les symptômes, la thérapie génique corrige la maladie à la source en remplaçant le gène défectueux par une copie saine.
Une copie saine du gène défectueux du patient est chargée dans un virus qui a été dépouillé de son propre ADN.
Des milliards de virus, chacun contenant une copie saine du gène, sont injecté dans le liquide céphalo-rachidien du patient.
Les virus se lient aux cellules de la moelle épinière et du cerveau du patient et transmettent des gènes sains au noyau de la cellule.
Comment ça fonctionne
Dans le cas où un gène change - également connu sous le nom de mutation - d'une manière qui provoque le syndrome de Leigh, la thérapie génique peut être en mesure d'aider. La thérapie génique est l'introduction, la suppression ou la modification de matériel génétique, en particulier d'ADN ou d'ARN, dans les cellules d'un patient pour traiter une maladie spécifique. Le matériel génétique transféré modifie la façon dont une protéine - ou un groupe de protéines - est produite par la cellule.
Source : Société américaine de thérapie génique et cellulaire