TERAPIA GENICA
HELP US REACH OUR
$4.5M GOAL!
Your help is crucial in raising funds and awareness for our children. Every donation, large and small, gets us closer to a cure.
Only $3M is needed to reach our goal of a Formal Toxicology Study, GMP Drug Manufacturing, and OUR ULTIMATE GOAL OF A CLINICAL TRIAL!
Time is not on our side. Leigh syndrome is a progressive neurological disease that slowly robs children of their abilities, and eventually their lives. The sooner we reach our $3M goal the faster we get to a clinical trial. Doctors at UT Southwestern are working as quickly as possible, but funding is needed for research to progress.
Thank you for your HELP!!
Terapia genetică este o abordare revoluționară pentru tratarea bolilor genetice, în care un tratament unic poate oferi beneficii pe viață. În loc să trateze doar simptomele, terapia genică fixează boala la sursă prin înlocuirea genei defecte cu o copie sănătoasă.
O copie sănătoasă a genei defectuoase a pacientului este încărcată într-un virus care a fost îndepărtat de propriul său ADN.
Trilioane de viruși, fiecare conținând o copie sănătoasă a genei, sunt injectat în lichidul rahidian al pacientului.
Virușii se leagă de celulele din măduva spinării și creierul pacientului și furnizează gene sănătoase la nucleul celulei.
cum functioneaza
În cazul în care o genă se modifică - cunoscută și sub numele de mutație - într-un mod care provoacă sindromul Leigh, terapia genică poate fi de ajutor. Terapia genică este introducerea, îndepărtarea sau modificarea materialului genetic - în special ADN sau ARN - în celulele unui pacient pentru a trata o anumită boală. Materialul genetic transferat modifică modul în care o proteină - sau un grup de proteine - este produsă de celulă.