ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ
HELP US REACH OUR CURRENT $1.5M GOAL!
Your support is crucial in raising awareness and funds for gene therapy pre-clinical research, preparation for a Toxicology Study, or whatever exciting initiatives may be next.
The sooner we reach our goals, the faster we get to a potential Clinical Trial.
See our Fundraising Progress below.
Thank you for your SUPPORT
Генная терапия — это революционный подход к лечению генетических заболеваний, при котором однократное лечение может принести пользу на всю жизнь. Вместо того, чтобы лечить только симптомы, генная терапия устраняет болезнь в источнике, заменяя дефектный ген здоровой копией.
Здоровая копия дефектного гена пациента загружается в вирус, лишенный собственной ДНК.
Триллионы вирусов, каждый из которых содержит здоровую копию гена, вводится в спинномозговую жидкость пациента.
Вирусы связываются с клетками спинного и головного мозга пациента и доставляют здоровые гены в ядро клетки.
как это работает
the gene therapy project
Several years ago, a group of ECHS1 families forged a partnership with researchers in the Bailey Lab at UT Southwestern Medical Ceneter, located in Dallas, TX, USA.
The Bailey Lab is working on the use of an adeno-associated viral (AAV) vector for therapeutic gene delivery.
the bailey lab team
Dr. Rachel Bailey is an Assistant Professor in Pediatric Neurology with a secondary appointment in the Center for Alzheimer's and Neurodegenerative Diseases.
Meghan Eller is a Neuroscience Graduate Student and
Madison Bunce is a Green Fellow.
the teaM AT WORK
как это работает
наши партнеры
It truly takes a village.
Families from around the world are partnering with Cure Mito Foundation to raise funds that get us closer to a treatment or cure for our children.
If you are interested in supporting a fund which honors a child or family member affected by ECHS1 Deficiency, please click the "DONATE" button associated with one of the campaigns below.
Please email info@curemito.org if you would like information about starting a fund in honor or memory of your loved one.
Thank you for supporting our children!
