טיפול גנטי
HELP US REACH OUR CURRENT $1.5M GOAL!
Your support is crucial in raising awareness and funds for gene therapy pre-clinical research, preparation for a Toxicology Study, or whatever exciting initiatives may be next.
The sooner we reach our goals, the faster we get to a potential Clinical Trial.
See our Fundraising Progress below.
Thank you for your SUPPORT
ריפוי גנטי הוא גישה מהפכנית לטיפול במחלות גנטיות, כאשר טיפול חד פעמי יכול לספק תועלת לכל החיים. במקום לטפל רק בסימפטומים, ריפוי גנטי מתקן את המחלה במקור על ידי החלפת הגן הפגום בעותק בריא.
עותק בריא של הגן הפגום של החולה נטען לתוך וירוס שהוסר מה-DNA שלו.
טריליוני וירוסים, שכל אחד מהם מכיל עותק בריא של הגן, הם מוזרק לנוזל עמוד השדרה של המטופל.
הנגיפים נקשרים לתאים בחוט השדרה ובמוח של החולה ומעבירים גנים בריאים לגרעין התא.
איך זה עובד
the gene therapy project
Several years ago, a group of ECHS1 families forged a partnership with researchers in the Bailey Lab at UT Southwestern Medical Ceneter, located in Dallas, TX, USA.
The Bailey Lab is working on the use of an adeno-associated viral (AAV) vector for therapeutic gene delivery.
the bailey lab team
Dr. Rachel Bailey is an Assistant Professor in Pediatric Neurology with a secondary appointment in the Center for Alzheimer's and Neurodegenerative Diseases.
Meghan Eller is a Neuroscience Graduate Student and
Madison Bunce is a Green Fellow.
the teaM AT WORK
איך זה עובד
השותפים שלנו
It truly takes a village.
Families from around the world are partnering with Cure Mito Foundation to raise funds that get us closer to a treatment or cure for our children.
If you are interested in supporting a fund which honors a child or family member affected by ECHS1 Deficiency, please click the "DONATE" button associated with one of the campaigns below.
Please email info@curemito.org if you would like information about starting a fund in honor or memory of your loved one.
Thank you for supporting our children!
