טיפול גנטי
HELP US REACH OUR
$4.5M GOAL!
Your help is crucial in raising funds and awareness for our children. Every donation, large and small, gets us closer to a cure.
Only $3M is needed to reach our goal of a Formal Toxicology Study, GMP Drug Manufacturing, and OUR ULTIMATE GOAL OF A CLINICAL TRIAL!
Time is not on our side. Leigh syndrome is a progressive neurological disease that slowly robs children of their abilities, and eventually their lives. The sooner we reach our $3M goal the faster we get to a clinical trial. Doctors at UT Southwestern are working as quickly as possible, but funding is needed for research to progress.
Thank you for your HELP!!
ריפוי גנטי הוא גישה מהפכנית לטיפול במחלות גנטיות, כאשר טיפול חד פעמי יכול לספק תועלת לכל החיים. במקום לטפל רק בסימפטומים, ריפוי גנטי מתקן את המחלה במקור על ידי החלפת הגן הפגום בעותק בריא.
עותק בריא של הגן הפגום של החולה נטען לתוך וירוס שהוסר מה-DNA שלו.
טריליוני וירוסים, שכל אחד מהם מכיל עותק בריא של הגן, הם מוזרק לנוזל עמוד השדרה של המטופל.
הנגיפים נקשרים לתאים בחוט השדרה ובמוח של החולה ומעבירים גנים בריאים לגרעין התא.
איך זה עובד
במקרה שגן משתנה - המכונה גם מוטציה - באופן שגורם לתסמונת ליי, טיפול גנטי עשוי לעזור. ריפוי גנטי הוא החדרה, הסרה או שינוי של חומר גנטי - ספציפית DNA או RNA - לתאי המטופל כדי לטפל במחלה ספציפית. החומר הגנטי המועבר משנה את האופן שבו חלבון - או קבוצת חלבונים - מיוצרת על ידי התא.