GENTHERAPIE
HELP US REACH OUR
$4.5M GOAL!
Your help is crucial in raising funds and awareness for our children. Every donation, large and small, gets us closer to a cure.
Only $3M is needed to reach our goal of a Formal Toxicology Study, GMP Drug Manufacturing, and OUR ULTIMATE GOAL OF A CLINICAL TRIAL!
Time is not on our side. Leigh syndrome is a progressive neurological disease that slowly robs children of their abilities, and eventually their lives. The sooner we reach our $3M goal the faster we get to a clinical trial. Doctors at UT Southwestern are working as quickly as possible, but funding is needed for research to progress.
Thank you for your HELP!!
Die Gentherapie ist ein revolutionärer Ansatz zur Behandlung genetischer Krankheiten, bei dem eine einmalige Behandlung lebenslange Vorteile bringen kann. Anstatt nur die Symptome zu behandeln, behebt die Gentherapie die Krankheit an der Quelle, indem das defekte Gen durch eine gesunde Kopie ersetzt wird.
Eine gesunde Kopie des defekten Gens des Patienten wird in ein Virus geladen, dem seine eigene DNA entzogen wurde.
Billionen von Viren, die jeweils eine gesunde Kopie des Gens enthalten, sind es in die Rückenmarksflüssigkeit des Patienten injiziert.
Die Viren binden an Zellen im Rückenmark und Gehirn des Patienten und liefern gesunde Gene an den Zellkern.
wie es funktioniert
Für den Fall, dass sich ein Gen – auch bekannt als Mutation – in einer Weise verändert, die das Leigh-Syndrom verursacht, kann eine Gentherapie möglicherweise helfen. Gentherapie ist das Einbringen, Entfernen oder Verändern von genetischem Material – insbesondere DNA oder RNA – in die Zellen eines Patienten, um eine bestimmte Krankheit zu behandeln. Das übertragene genetische Material verändert, wie ein Protein – oder eine Gruppe von Proteinen – von der Zelle produziert wird.
Quelle: Amerikanische Gesellschaft für Gen- und Zelltherapie